-
Редкий дефицит CPS1 и генное редактирование: как спасли ребенка
Современная биотехнология переживает период стремительного развития, который еще несколько лет назад казался научной фантастикой. Методы редактирования генома постепенно переходят из лабораторий в клиническую практику, позволяя врачам бороться с заболеваниями, ранее считавшимися практически неизлечимыми. Одним из наиболее ярких примеров такого прогресса стал случай лечения ребенка с редким дефицитом фермента CPS1 при помощи персонализированной генной терапии. Эта…
-
Персонализированная CRISPR-терапия: первый успешный клинический случай
Развитие генной инженерии стало одним из самых значимых достижений биотехнологии XXI века. Еще несколько десятилетий назад лечение наследственных заболеваний ограничивалось борьбой с симптомами, а сами генетические дефекты считались практически неизлечимыми. Появление технологии редактирования генома CRISPR-Cas9 изменило представления ученых о возможностях медицины. Исследователи получили инструмент, позволяющий не просто компенсировать последствия болезни, а воздействовать непосредственно на причину…